Tpffcelticsociety

O terapie genică experimentală eficientă pentru tratamentul anemiei Fanconi


O terapie genică experimentală eficientă pentru tratamentul anemiei Fanconi / știri

Cercetătorii spanioli de la CIEMAT (Centrul de Cercetare pentru Energie în Mediu și Tehnologie) au efectuat un studiu clinic cu terapie genică, în care au aplicat o procedură de extragere a celulelor stem de la pacienți cu Anemie Fanconi, modificarea genetică a acestora și perfuzia ulterioară a celulelor corectate la aceiași pacienți, folosind pentru aceasta a vector viral purtător al unei gene Fanconi (FANCA).

Este un studiu de pionierat care a fost prezentat la congresul internațional al Fondului de Cercetare Anemie Fanconi (FARE), care a avut loc la Atlanta în septembrie anul trecut. Deși este prematur să se știe dacă acest tratament poate fi aplicat celor afectați de acest lucru ereditare, care este, de obicei, diagnosticat în copii între 2 și 15 ani, rezultatele sale sunt cele mai bune obținute până în prezent în studiile similare.

Deși este prematur să se știe dacă acest tratament poate fi aplicat celor afectați de anemia Fanconi, rezultatele studiului sunt cele mai bune obținute până acum.

Terapia genetică permite generarea de noi celule sanguine

Autorii cercetarii, care a fost coordonat de Dr. Juan Bueren, mama extras din sângele periferic al pacienților în spitale Pruncul Isus de celule Madrid și Barcelona Val d'Hebron, care au fost manipulate în laborator CliniStem din CIEMAT să introducă în ele gena terapeutică și, odată atinse, au fost transfuzate la pacienți, verificând acest lucru celulele corectate rămân și se răspândesc pentru cel puțin un an în sângele pacienților care au primit terapia.

Aceste constatări, în plus, coincid cu cele ale altor studii efectuate de aceeași echipă de cercetători spanioli, publicată în jurnal SÂNGE, în care sa arătat că tehnica corecției genelor dezvoltat de ei permite ca celulele sanguine ale pacienților să fie generate la șoareci imunodeficienți într-o manieră analogă cu ceea ce s-a observat acum a fi produs în sângele pacienților înșiși.